Técnicas de edição genética já foram testadas para o tratamento da leucemia e infecções pelo HIV, mas uma nova fronteira na medicina está prestes a ser cruzada. A Food and Drug Administration (FDA), agência do governo americano responsável pelo controle de alimentos e medicamentos, deu o sinal verde para que uma nova terapia contra a hemofilia seja testada, e ela consiste na alteração de genes em células vivas dentro do corpo humano.

— É um avanço importante na medicina — disse Edward Lanphier, diretor-executivo da Sangamo, laboratório responsável pelo teste. — É a primeira vez que a FDA, ou qualquer outra agência reguladora, aprova o uso da edição genômica "in vivo", dentro do corpo humano.

O experimento é específico para a hemofilia B, causada pela mutação de um gene que instrui o fígado a produzir uma proteína de coagulação chamada Fator IX. Portadores da doença não produzem essa substância e, por esse motivo, estão mais suscetíveis a hemorragias e são proibidos de praticar atividades que possam causar cortes ou traumas. O tratamento é feito pela transfusão desse fator coagulante, mas ainda não existe uma cura.

Tema é polêmico

Para os pesquisadores da Sangamo, o uso de uma terapia de edição genética pode incentivar a produção do Fator IX pelo fígado. Com uma tesoura molecular, eles vão retirar de células do fígado o gene incapaz de liberar o fator coagulante e inserir a sequência correta. Dessa forma, a expectativa é que o fígado seja induzido a produzir do Fator IX. O procedimento foi aplicado com sucesso em macacos, e agora será testado em humanos adultos.

Lanphier afirma que os testes serão iniciados nos próximos meses. Nove adultos, portadores de hemofilia B severa, receberão uma dose intravenosa do medicamento, batizado como SB-FIX. A terapia é baseada na técnica In Vivo Protein Replacement Platform, similar à CRISPR/Cas9. Ambas usam enzimas especiais para desativar e substituir determinados segmentos da sequência do DNA.

— O lançamento do tratamento no mercado depende da segurança e de quantos estudos teremos que entregar à FDA — explicou Lanphier. — Eu acho que, se formos bem-sucedidos, por volta de 2020 teremos algo pronto.

Apesar do otimismo do executivo, o tema é controverso. Esta semana, especialistas se reuniram num congresso internacional em Washington, nos EUA, para debater edição genética em humanos. O temor de mau uso da técnica aumentou nos últimos anos, após o desenvolvimento do sistema CRISPR/Cas9, considerado barato e de fácil aplicação. Após três dias de discussões, o documento do encontro incentiva estudos e testes em humanos, mas apenas para células somáticas, cujo genoma não é passado à próxima geração.

O relatório recomenda a proibição de alterações em gametas e embriões, que "possam ser levadas a todas as células de uma criança e passadas para gerações subsequentes como parte do pool genético humano". Os especialistas afirmam que a edição em linhagens germinativas apresenta barreiras, como risco de edição imprecisa; dificuldade de prever efeitos danosos para o conjunto da população; dificuldade de remoção da modificação; possibilidade de "melhorias" genéticas em apenas uma parcela da população, o que exacerbaria desigualdades sociais ou poderia ser usada de forma coercitiva; e considerações éticas e morais de se alterar a evolução humana com o uso da tecnologia.

Fonte: O Globo