A vida da pequena Layla, de apenas 1 ano, foi salva graças a uma nova técnica que pode revolucionar o tratamento de formas agressivas de leucemia. Pela primeira vez, médicos usaram "tesouras moleculares" para editar genes e criar células do sistema imunológico programadas para caçar e matar as células tumorais. A menina já havia passado, sem sucesso, por sessões de quimioterapia e transplante de medula óssea. O cuidado paliativo era única opção restante. Agora, ela está livre do câncer e saudável.

— Nós não queríamos aceitar o tratamento paliativo, então pedimos aos médicos para tentarem qualquer coisa para a nossa filha, mesmo que nunca tivesse sido tentada antes — disse Lisa, a mãe de Layla.

O tratamento, realizado no Great Ormond Street Hospital, em Londres, só havia passado por testes em laboratório, mas surgiu como única e última opção para Layla, portadora de um tipo agressivo de leucemia linfoide aguda. A técnica usa linfócitos T colhidos de doadores saudáveis. Com ferramentas moleculares, genes específicos são cortados para as células se comportarem de duas maneiras: se tornando invisíveis para uma droga poderosa contra a leucemia que poderia matá-las; e tendo como alvo apenas as células leucêmicas.

— O método se mostrava incrivelmente bem sucedido em estudos laboratoriais, e quando ouvi que não havia opções para tratar a doença dessa menina, eu pensei: por que não usamos essas novas células? — contou Waseem Qasim, pesquisador do UCL Institute of Child Health e consultor do Great Ormond Street Hospital.

— O tratamento era experimental, e tivemos que conseguir permissões especiais.

O tratamento consistiu na injeção intravenosa de 1 mililitro das células UCART19 (os leucócitos T modificados geneticamente) em cerca de dez minutos. Depois, Layla teve que passar alguns meses em isolamento para protegê-la de infecções, enquanto o seu sistema imunológico estava fragilizado. Num período de semanas, já foi possível observar que o tratamento estava funcionando.

Quando os médicos perceberam que as células leucêmicas haviam sido removidas, a paciente recebeu um novo transplante de medula óssea, para substituir seu sistema imunológico que havia sido destruído pelo tratamento. Agora, Layla está se recuperando em casa e retorna de tempos em tempos ao hospital para checar se seu organismo continua a se normalizar.

— Como esse tratamento nunca foi usado, nós não sabíamos se e quando ele funcionaria, então, fomos à Lua quando funcionou. A leucemia dela era tão agressiva que essa resposta é quase um milagre — disse Paul Veys, diretor do setor de transplantes de medula óssea no Great Ormond Street Hospital.

Para a pesquisadora Eugenia Costanzi-Strauss, do Instituto de Ciências Biomédicas da USP, o tratamento da pequena Layla pode abrir caminho para o surgimento de novas terapias gênicas contra o câncer. Hoje, cerca de 65% dos protocolos clínicos experimentais de edição genética são direcionados para a doença, mas existem apenas dois métodos aprovados no Ocidente.

— Com ferramentas como o Talen, é possível remover os genes indesejados e substituí-los por segmentos de DNA terapêutico — disse Eugenia. — É a terapia na forma mais precisa.

Mas são necessários exames clínicos que garantam a eficácia e segurança dessas terapias.

— Na literatura, as terapias gênicas são muito utilizadas em cobaias e culturas de células com sucesso, mas existe o risco de a edição não ser precisa. Pode acontecer de se corrigir o defeito, mas afetar outros locais do genoma — alertou a pesquisadora. — Ainda é bastante experimental, mas os resultados são promissores.

Layla nasceu saudável em junho do ano passado, mas aos três meses de idade, ela apresentou alguns sinais da doença, como taquicardia e recusa para se alimentar. O diagnóstico: leucemia linfoide aguda. Essa doença faz com que a medula óssea libere grandes quantidades de células imunológicas imaturas no organismo, conhecidas como linfoblastos. O tratamento padrão incluiu a quimioterapia, seguida pelo transplante de medula, mas o câncer resistiu.

Em crianças mais velhas, esse tratamento normalmente é bem sucedido, mas para bebês tão jovens quanto Layla, as taxas de cura são de apenas 25%. Sem opções, os médicos contaram à família sobre a técnica experimental.

— Eu fiquei assustado em pensar que o tratamento nunca havia sido usado em humanos antes, mas mesmo com os riscos, não havia dúvida que queríamos tentar. Ela estava doente, sentindo muitas dores, e nós tínhamos que fazer alguma coisa — lembrou o pai, Ashleigh.

Exames clínicos com o UCART19 estão programados para começar no ano que vem, mas o pesquisador Qasim, do UCL Institute of Child Health, recomenda cautela.

— Nós só usamos esse tratamento em uma menina muito forte, e temos que ser cautelosos antes de afirmar que será uma opção de tratamento para todas as crianças. Mas, trata-se de um marco no uso de novas tecnologias de engenharia genética e os efeitos para essa criança foram impressionantes — disse Qasim. — Se replicado, pode representar um passo enorme no tratamento da leucemia e outros cânceres.

Fonte: O Globo