A importância dos conhecimentos derivados da biologia molecular está sendo incorporado também à terapêutica. O conhecimento cada vez maior que paulatinamente se acumula acerca da base molecular de várias hematopatias, permite a idealização de estratégias terapêuticas que, em nível molecular (terapia gênica), possam corrigir os defeitos genéticos que causam essas doenças. Conhecimentos acerca da regulação da expressão gênica e a possibilidade da transfecção de genes ex vivo para células progenitoras hematopoéticas abrem avenidas de investigação importantes para o tratamento das doenças hematológicas.

Talvez o primeiro exemplo de terapia gênica em hematologia seja a utilização de doses farmacológicas de ácido transretinóico (ATRA) para o tratamento de pacientes com leucemia promielocítica portadores da translocação entre os cromossomos 15 e 17. Nesses casos acredita-se que, devido a essa translocação que envolve o receptor para retinóides endógenos, haja uma insensibilidade dos precursores mielóides a essas substâncias que, em concentrações fisiológicas, teriam um papel na diferenciação desses precursores em células mielóides maduras. Como resultado do tratamento com doses fisiológicas de ATRA, contornar-se-ia, então, essa insensibilidade com a progressão da diferenciação normal dessas células para células mais maduras. De fato, quando se tratam pacientes com este tipo de leucemia, observa-se que há uma maturação dos promielócitos anormais e se atinge um estado de remissão hematológica sem a aplasia medular peculiar à utilização de quimioterapia antineoplásica.

Um outro exemplo de estudo de terapia gênica na área hematológica está em andamento no MD Anderson Câncer Center, em Houston, onde se investiga a transfecção de um gene (MDR) que confere a resistência a múltiplas drogas em células progenitoras hematopoéticas em pacientes com câncer de mama metastático. Tal medida poderá facilitar em muito a aplicação de quimioterapia antineoplásica mielossupressiva por permitir um menor efeito inibitório da quimioterapia sobre a hematopoese.
Claramente, as técnicas de biologia molecular se incorporaram ao raciocínio hematológico e, por conseguinte, devem ser conhecidas conceitualmente por todos aqueles que queiram se dedicar ao tratamento das hematopatias.

Fonte: sitebiomedico